近日，達(dá)徽基因獲得了一項(xiàng)重大的發(fā)明授權(quán)！這一專利的授權(quán)公開揭示了一種創(chuàng)新性的可電離脂質(zhì)化合物及其應(yīng)用，代表著生物醫(yī)藥技術(shù)領(lǐng)域的一次重要突破。這項(xiàng)專利的成功授權(quán)將為核酸治療藥物的研發(fā)和應(yīng)用開辟全新的可能性，標(biāo)志著公司在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的科研實(shí)力和創(chuàng)新能力得到了國內(nèi)認(rèn)可。

        該專利中特殊的可電離脂質(zhì)化合物制備的載體，對活性劑的包封率高、穩(wěn)定性強(qiáng)、表達(dá)效率高，能夠有效釋放活性劑入細(xì)胞內(nèi)，提高活性劑的表達(dá)量。這種新型載體不僅可以遞送核酸分子，還可以運(yùn)輸小分子化合物、多肽或蛋白質(zhì)等，極大地拓展了藥物的應(yīng)用范圍和潛力。該技術(shù)路線區(qū)別于Moderna的LNPs系統(tǒng)，可為突破國際巨頭的關(guān)鍵技術(shù)。

        該專利技術(shù)已應(yīng)用于本公司LNP-mRNA肝豆?fàn)詈俗冃曰蛩幬锏阮I(lǐng)域，LNP-mRNA肝豆?fàn)詈俗冃曰蛩幬锿ㄟ^輸送特定mRNA到肝臟細(xì)胞內(nèi)，可以恢復(fù)缺陷基因的表達(dá)，調(diào)控銅藍(lán)蛋白質(zhì)合成，修復(fù)體內(nèi)銅的代謝正常通道，達(dá)到治療肝豆?fàn)詈俗冃约膊〉哪康?。在遞送效率、靶向性、安全性優(yōu)化、單次給藥治療效果、穩(wěn)定性等方面均有很大改進(jìn)。